В нескольких словах
FDA добавило самое строгое предупреждение к генной терапии Elevidys компании Sarepta Therapeutics и ограничило ее использование после двух летальных случаев, связанных с печеночной недостаточностью.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о введении нового предупреждения и дополнительных ограничений для генной терапии Elevidys компании Sarepta Therapeutics. Это решение принято после того, как два пациента, принимавших препарат, скончались от печеночной недостаточности.
Терапия, разработанная Sarepta Therapeutics, теперь будет сопровождаться "черным ящиком" — самым серьезным типом предупреждения, информирующим врачей и пациентов о потенциально фатальном риске печеночной недостаточности, как сообщило FDA в своем заявлении.
Однократная терапия Elevidys находится под пристальным вниманием с марта, когда компания сообщила о первой из двух смертей подростков. После сообщения о второй смерти в июне FDA на короткое время призвало приостановить все поставки препарата. Однако агентство быстро отменило это решение, столкнувшись с давлением со стороны семей пациентов и лиц, близких к бывшему президенту Дональда Трампа.
Elevidys является первой одобренной в США генной терапией для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — смертельного заболевания, вызывающего атрофию мышц и поражающего мальчиков и молодых мужчин.
Помимо "черного ящика", FDA также ограничивает утвержденное использование препарата для пациентов в возрасте от 4 лет, которые все еще могут ходить. Ранее FDA разрешало применять препарат у обездвиженных пациентов, у которых болезнь, как правило, находится на более поздней стадии.
Новые рекомендации по маркировке также включают еженедельный мониторинг функции печени в течение первых трех месяцев лечения, а также другие профилактические меры.
Elevidys — это самый продаваемый продукт Sarepta, и недавние трудности, связанные с препаратом, сильно повлияли на компанию и ее акции. В июле компания из Кембриджа, штат Массачусетс, объявила о сокращении 500 сотрудников.
Акции Sarepta Therapeutics Inc. выросли на 7,7% после заявления FDA, что отражает улучшение прогнозов компании для инвесторов.
