В нескольких словах
Фармацевтическая компания Sarepta отказалась выполнить требование FDA о прекращении поставок препарата для генной терапии Elevidys, несмотря на сообщения о смерти нескольких пациентов. Это решение привело к резкому падению акций компании и вызвало серьезные опасения по поводу безопасности лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна.
Фармацевтическая компания Sarepta заявила в пятницу вечером, что не выполнит требование Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о прекращении поставок своего препарата для лечения мышечной дистрофии Elevidys. Этот крайне необычный шаг стал последним в череде событий, которые нанесли удар по акциям компании и недавно вынудили ее уволить 500 сотрудников.
Решение компании не подчиниться FDA также ставит под сомнение будущее доступности ее ведущей генной терапии. В заявлении FDA, опубликованном в пятницу вечером, говорится, что официальные лица встретились с представителями Sarepta и потребовали приостановить все продажи, но «компания отказалась это сделать». Хотя у ведомства есть полномочия отзывать препараты с рынка, громоздкий регуляторный процесс может занять месяцы или даже годы. Обычно FDA направляет неофициальный запрос, и компании почти всегда его выполняют.
«Мы верим в необходимость доступа к лекарствам для неудовлетворенных медицинских потребностей, но не боимся принимать немедленные меры при появлении серьезного сигнала об угрозе безопасности», — заявил комиссар FDA Марти Макари.
Elevidys — первая генная терапия, одобренная в США для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, смертельного заболевания, поражающего мужчин и приводящего к атрофии мышц. Препарат для однократного введения получил ускоренное одобрение в 2023 году вопреки рекомендациям некоторых ученых FDA, сомневавшихся в его эффективности. В прошлом году FDA предоставило полное одобрение и расширило применение терапии на пациентов в возрасте 4 лет и старше, включая тех, кто уже не может ходить.
В пятницу Sarepta заявила, что ее научный анализ не выявил «никаких новых или изменившихся сигналов в области безопасности» для молодых пациентов с Дюшенном на ранних стадиях заболевания. Компания планирует сохранить доступность препарата для этой группы. В прошлом месяце Sarepta уже приостановила поставки терапии для мальчиков старшего возраста после смерти двух подростков, получавших лечение.
Также в пятницу компания подтвердила третий смертельный случай: 51-летний пациент, принимавший экспериментальную генную терапию в рамках испытания для другой формы мышечной дистрофии. Все три смерти были связаны с поражением печени — побочным эффектом, указанным в инструкции к препаратам Sarepta.
Ранее на этой неделе Sarepta объявила, что добавит в инструкцию к препарату специальное предупреждение и уволит треть сотрудников. При этом в своем пресс-релизе компания не упомянула о третьей смерти, что вызвало резкую критику со стороны аналитиков с Уолл-стрит. В пятницу акции компании упали более чем на 35%, закрывшись на отметке $14,07.
